Новости
Самое дорогое лекарство
Содержание
Что такое генная терапия?
Генная терапия ― биомедицинская технология, позволяющая исправлять дефекты генов, вызывающие наследственные заболевания человека. Мутация конкретного гена (изменение числа, последовательности нуклеотидов ДНК) может нарушать работу этого участка и приводить к прекращению синтеза важного белка. Поэтому для устранения симптомов болезни надо предоставить организму работающую копию гена. Для этого вводят специально созданные генетические конструкции (ген без мутации с помощью вируса или молекулярного набора редактирования генома CRISPR-Cas9), восстанавливающие синтез необходимого белка.
Генная терапия применяется в мире для лечения наследственных болезней, причиной которых служит поломка одного конкретного гена (моногенные): например, гемофилия В, спинальная мышечная атрофия, бета-талассемия, церебральная адренолейкодистрофия, серповидноклеточная анемия, врожденный амавроз Лебера, мышечная дистрофия Дюшенна, Х-сцепленный комбинированный иммунодефицит, дефицит аденозиндезаминазы. Такое лечение разработано для некоторых типов злокачественных новообразований, например, для В-клеточной и мантийноклеточной лимфомы, множественной миеломы. Многие препараты находятся на разных стадиях клинических испытаний.
К генной терапии относится самое дорогое лекарство в мире. Какой самый дорогой препарат? Этот титул переходил от одного препарата к другому, по мере того как появлялись новые разработки: «Золгенсма» за 2,1 млн долларов (для спинальной мышечной атрофии), «Зинтегло» за 2,8 млн долларов (для бета-талассемии), «Скайсона» за 3 млн долларов (для церебральной адренолейкодистрофии). Какое самое дорогое лекарство сейчас? Теперь рекорд «самый дорогой лекарственный препарат» перешел к «Хемдженикс» (гемофилия, генная терапия).
Генная терапия применяется в мире для лечения наследственных болезней, причиной которых служит поломка одного конкретного гена (моногенные): например, гемофилия В, спинальная мышечная атрофия, бета-талассемия, церебральная адренолейкодистрофия, серповидноклеточная анемия, врожденный амавроз Лебера, мышечная дистрофия Дюшенна, Х-сцепленный комбинированный иммунодефицит, дефицит аденозиндезаминазы. Такое лечение разработано для некоторых типов злокачественных новообразований, например, для В-клеточной и мантийноклеточной лимфомы, множественной миеломы. Многие препараты находятся на разных стадиях клинических испытаний.
К генной терапии относится самое дорогое лекарство в мире. Какой самый дорогой препарат? Этот титул переходил от одного препарата к другому, по мере того как появлялись новые разработки: «Золгенсма» за 2,1 млн долларов (для спинальной мышечной атрофии), «Зинтегло» за 2,8 млн долларов (для бета-талассемии), «Скайсона» за 3 млн долларов (для церебральной адренолейкодистрофии). Какое самое дорогое лекарство сейчас? Теперь рекорд «самый дорогой лекарственный препарат» перешел к «Хемдженикс» (гемофилия, генная терапия).
Самый дорогой препарат
Сколько стоит самое дорогое лекарство? 22 ноября 2022 года в США одобрили самое дорогое лекарство — первая генная терапия гемофилии B. Люди, страдающие этим наследственным заболеванием, из-за поломки гена не вырабатывают один фактор свертываемости крови. У них кровь может не свертываться несколько часов, может развиться анемия или смерть от неконтролируемого кровотечения. Для лечения этого нарушения создали самое дорогое лекарство в мире: цена 3,5 миллиона долларов за разовое лечение.
Почему такая высокая цена самого дорогого лекарства? Препарат «Хемдженикс» разработала компания CSL Behring LLC. Одобрение применения для лечения взрослых людей с диагнозом «гемофилия б» выдано агентством FDA в 2022 году. Это редкое наследственное заболевание, вызванное снижением продукции фактора свертывания крови IX и нарушением первой фазы образования тромба, а именно синтеза тромбопластина. Потенциальных покупателей мало, а на разработку, одобрение компания потратила миллиарды долларов.
Что представляет самый дорогой препарат в мире? Новое лекарство доставляет аденовирусным вектором в клетки печени пациента работающую копию гена фактора свертывания IX. Одноразового введения достаточно для 8-летней защиты от неконтролируемого кровотечения. Раньше людям с диагнозом «гемофилия тип б» еженедельно вводили фактор свертывания один или два раза.
Почему такая высокая цена самого дорогого лекарства? Препарат «Хемдженикс» разработала компания CSL Behring LLC. Одобрение применения для лечения взрослых людей с диагнозом «гемофилия б» выдано агентством FDA в 2022 году. Это редкое наследственное заболевание, вызванное снижением продукции фактора свертывания крови IX и нарушением первой фазы образования тромба, а именно синтеза тромбопластина. Потенциальных покупателей мало, а на разработку, одобрение компания потратила миллиарды долларов.
Что представляет самый дорогой препарат в мире? Новое лекарство доставляет аденовирусным вектором в клетки печени пациента работающую копию гена фактора свертывания IX. Одноразового введения достаточно для 8-летней защиты от неконтролируемого кровотечения. Раньше людям с диагнозом «гемофилия тип б» еженедельно вводили фактор свертывания один или два раза.