Впервые одобрено лечение редактированием генов

Впервые было выдано разрешение лечить людей с помощью редактирования генов.

Это большой успех технологии редактирования генов или «молекулярных ножниц»: до этого момента ее применение для лечения людей не было разрешено. Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Великобритании одобрило препарат Касгеви для лечения двух наследственных заболеваний крови: серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии.

Касгеви исправляет дефектный ген гемоглобина в стволовых клетках костного мозга пациента. Для этого клетки извлекают из костного мозга, редактируют в лаборатории и вводят обратно пациенту, после чего результат лечения может сохраниться на всю жизнь.