Новости
Новое лечение врожденной глухоты у детей
Ученые разработали генную терапию врожденной глухоты у детей. Об этом объявили одновременно две фармацевтические компании: из США и из Китая.
70% случаев врожденной глухоты имеют генетическую причину. 1-7% от этого числа связаны с мутацией в гене отоферлине и нарушением работы этого гена. Он участвует в преобразовании звукового раздражения клеток внутреннего уха в нервные импульсы. Такая форма заболевания называется аутосомно-рецессивной несиндромальной глухотой девятого типа.
Новый препарат содержит рабочую версию гена отоферлина, для доставки используют аденоассоциированный вирус. Лекарство вводят детям внутрь улитки уха. Сейчас оба препарата проходят клинические испытания. И уже сообщается об успешных случаях: у двухлетнего ребенка через 6 недель после введения препарата появилась реакция на звук, а у 4 детей из Китая препарат восстановил слух до уровня 60-65% от нормального.
70% случаев врожденной глухоты имеют генетическую причину. 1-7% от этого числа связаны с мутацией в гене отоферлине и нарушением работы этого гена. Он участвует в преобразовании звукового раздражения клеток внутреннего уха в нервные импульсы. Такая форма заболевания называется аутосомно-рецессивной несиндромальной глухотой девятого типа.
Новый препарат содержит рабочую версию гена отоферлина, для доставки используют аденоассоциированный вирус. Лекарство вводят детям внутрь улитки уха. Сейчас оба препарата проходят клинические испытания. И уже сообщается об успешных случаях: у двухлетнего ребенка через 6 недель после введения препарата появилась реакция на звук, а у 4 детей из Китая препарат восстановил слух до уровня 60-65% от нормального.